Mit neuartigen Therapien in die Zukunft

ATMP - Modifiziert, um zu heilen

Anders als bei einer Transplantation von Gewebe oder Stammzellen ist den meisten ATMPs gemeinsam, dass ihre Ausgangsstoffe substanziell verändert werden. Es entstehen Gentherapeutika (manipulierte Nukleinsäuren), gentechnisch veränderte Zelltherapeutika oder maßgeschneiderte und/oder stimulierte, expandierte Zellen.

Dies bedeutet, dass Zellen spezifisch entsprechend dem Krankheitsbild isoliert, stimuliert, expandiert und/oder gentechnisch verändert werden. Auf diese Weise können nun nicht nur Tumorerkrankungen behandelt werden, sondern auch Gendefekte, angeborene Stoffwechselerkrankungen, Autoimmunerkrankungen sowie durch Unfälle verletztes Gewebe. Der Therapieansatz ist nicht darauf ausgelegt, im klassischen Sinne das Krankheitsbild zu verbessern, sondern ursächlich zu heilen.

Maßgeschneiderte Therapie in kleinen Chargen

Neuartige Präparate entstehen vornehmlich in wissenschaftlichen Forschungseinrichtungen und Kliniken und werden in der Regel in kleinen Chargen und für eine individuell ausgelegte Therapie hergestellt. Sie haben dadurch zum einen den enormen Vorteil, dass neueste Erkenntnisse und Innovationen in die Entwicklung einfließen können, andererseits mangelt es häufig an entsprechendem regulatorischem Wissen und finanziellen Mitteln für eine GMP-konforme pharmazeutische Entwicklung. Hier können wir von Valicare Ihnen helfen, Ihre Ziele diesbezüglich zu realisieren.

ATMP-Entwicklung ist eine Frage der Zeit

Die Herausforderung für ATMPs in der Entwicklungsphase besteht in der Implementierung eines GMP konformen Herstellungsprozesses. Um den Erfolg der klinischen Entwicklung zu gewährleisten, müssen die anschließenden Entwicklungsschritte rasch erfolgen, sodass Prozesse, Materialien und Ausrüstung weiterhin in der ursprünglichen (oder vergleichbaren) Konfiguration verfügbar sind und der Anstoß zur kontinuierlichen Verbesserung gesetzt werden kann.  

Audits für ATMPs

Auch bei der Herstellung von ATMP weisen Leitlinien die Voraussetzungen an, die zur GMP-Konformität benötigt werden (Teil IV des GMP-Leitfadens). Um Sie auf dem Weg zur Herstellerlaubnis (HE) und später in der Herstellung optimal zu unterstützen, bieten wir Ihnen zwei Möglichkeiten ihre Prozesse zu überprüfen und zu verbessern. 

• Inspektionen im Zug der Erlangung einer HE
• Third Party Audits im Zuge der Lieferantenqualifizierung 

Der besonderen Herausforderung, eines Risiko-basierten Ansatz, kommen wir hier nach.

Ihre Vorteile

Unsere Experten haben eine umfangreiche Erfahrung mit den Anforderungen an die pharmazeutische Entwicklung. Wir beraten und unterstützen Sie gerne bei: 

• GMP konformen ATMP-Herstellungsprozessen inklusive der Risikobewertung 
• Allen Prozessen und GMP-Anforderungen Ihres ATMPs 
• Der Planung und dem Bau von Anlagen 
• Dem sofortigen Aufbau von Herstellungs- und Qualitätskontrollkonzepten 
• Dem Aufbau eines optimierten pharmazeutischen Qualitätsmanagementsystems (PQM)